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#4:干细胞科学腾飞

奥巴马带来了重大的政策改进,研究人员在科学上取得了重大突破。

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诱导多能干细胞群用于治疗罕见的遗传性疾病Fanconi贫血。来源:Juan Carlos Izpisua Belmonte,Salk生物研究所

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八年来,干细胞研究人员一直受限于将政府资金限制在少数预先存在的细胞系上。然后,在2009年3月9日,奥巴马总统签署了一项行政命令,为任何类型的干细胞研究释放联邦资金,包括源自体外受精诊所未使用的胚胎的细胞。干细胞研究已经如火如荼地进行,从那时起更是腾飞。

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首个使用胚胎干细胞治疗瘫痪的临床试验甚至在新命令发布之前就已获得食品药品监督管理局的批准。与此同时,其他研究人员已经找到了绕过胚胎的方法,这部分是由于早先的限制所推动。最近的研究表明,如何将成体细胞重编程为非胚胎干细胞系,称为诱导多能干细胞——“多能”意味着它们可以分化成几乎任何类别的细胞。

• 1月份,FDA批准生物技术公司Geron进行首个使用胚胎干细胞治疗瘫痪的人类临床试验。该试验基于加州大学欧文分校神经科学家Hans Keirstead的工作,他通过诱导胚胎干细胞分化为大鼠在受伤时丢失的脊髓细胞,使瘫痪的大鼠重新能够行走。

• 3月份,威斯康星大学的一个团队将皮肤成纤维细胞重编程为胚胎干细胞,而没有掺入可能导致癌症等并发症的病毒或其他外源DNA。与其他人使用病毒操纵细胞不同,威斯康星大学的团队使用了所谓的环状DNA,即存在于主要基因组之外的DNA环。“当细胞增殖时,它们会自然丢失环状DNA,因为它不是很稳定,”该研究的合著者,Cellular Dynamics公司的Junying Yu说。

• 今夏,三个独立的研究团队——两个在中国,一个在加利福尼亚——报告了仅由诱导多能细胞生成的健康小鼠的出生。最活跃的细胞系(由拉霍亚的Scripps研究所制造)的活体新生小鼠的出生率为13%。

• 结合干细胞和基因疗法,一个国际合作组织宣布了一项治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD)的试点研究成功。ALD是一种由编码ALD蛋白的基因突变引起的致命性脑部疾病。如11月份《科学》杂志报道,研究人员移除了患者的骨髓(其中包含带有受损基因的干细胞),并使用逆转录病毒递送的健康基因修复了这些细胞。在用化学疗法根除含有缺陷基因的骨髓后,带有健康基因的干细胞被移植回患者体内,疾病的进展得以停止。

最终目标是通过纯粹的化学手段在体内产生多能细胞,以再生受损的器官并治疗疾病。

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