想象一下,如果遗传疾病可以从我们物种的生物密码中被清除——一个未来,像血友病、囊性纤维化或其他数十种疾病将简单地从人类胚胎中编辑掉。
四月份,在《蛋白质与细胞》杂志上发表的一篇在线文章中,中国科学家团队报告了首次有记录的尝试。
研究人员试图通过向86个不可行的人类胚胎中注入基因编辑系统CRISPR/Cas9来抑制一种遗传性、可能致命的血液疾病。近年来,CRISPR作为生物学领域的一项变革性工具出现,使研究人员能够以前所未有的轻松程度来调整生物体的DNA。CRISPR基于细菌免疫系统中一种寻找和破坏入侵病毒的防御机制,可以定位和替换特定的基因。

Alison Mackey/Discover
在人类胚胎实验中,研究人员用它来删除一个有缺陷的基因,并替换成一个产生正常血细胞的基因。但编辑只在四个胚胎中起作用,并产生了许多意外的突变。
这些意外的突变说明了一些科学家对在人类中使用该工具的担忧。今年早些时候,当中国团队的实验还只是传言时,18位研究人员共同撰写了一封信件,发表在《科学》杂志上,呼吁社区解决在使用CRISPR在人类身上可能存在的伦理问题和潜在危害。科学家们表示,在我们可以更精确地使用CRISPR并更充分地了解其使用的影响之前,不应将其用于人类。
尽管存在担忧,但在九月份,伦敦弗朗西斯·克里克研究所的研究人员向英国生育研究管理机构申请使用CRISPR编辑人类胚胎的许可。对明确指导方针的需求促使组织了一个关于人类基因编辑的国际峰会。截至撰写本文时,该峰会计划于十二月初在华盛顿特区举行。















