在镰状细胞贫血症中,单个基因突变导致异常的、新月形的红细胞在全身微小的血管中凝结,引起剧烈疼痛并最终导致器官损伤。最常见的治疗方法几乎同样令人衰弱:高剂量放射疗法以清除产生异常细胞的骨髓,然后进行完全骨髓移植,并每天服用免疫抑制药物以防止身体排斥移植的骨髓。
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但在7月,美国国立卫生研究院的约翰·蒂斯代尔和他的团队报告说,30名成年镰状细胞贫血患者中有26名在接受一种远不那么严酷的治疗后康复:低剂量放射疗法、部分骨髓移植和一种抗体以防止对新骨髓的免疫攻击。在少数患者偶然停止服药后,他们仍然保持健康。
研究人员随后在15名患者中复制了这些结果。如果更大规模的研究取得成功,成年患者将离无痛、无药的生活更近一步。















