他们有血液,但他们想要内脏。
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洛杉矶西达斯-赛奈医疗中心的研究人员可以访问数千个血液样本,以及几十年来从患者那里收集的详细临床记录。但是他们想要研究的疾病——包括炎症性肠病和脊髓性肌萎缩症——通常不会影响血细胞。
面对这个难题,该团队花了近三年时间设计了一种技术,可以将他们拥有的东西——血液——可靠地转化为诱导多能干细胞,或iPSC。这些干细胞类似于备受追捧的胚胎干细胞,但它们是从成人细胞中提取并重新编程的,可以转化为研究所需的细胞类型,包括神经元、肠细胞和脂肪细胞。
将血细胞转化为iPSC比其他方法(例如使用患者的皮肤细胞)更复杂。 在这项新技术中,通过引入由七个不同基因组成的复杂混合物(称为重编程因子)来重定向细胞。
研究人员已经使用这种新方法开发了数十种患者特异性细胞系。西达斯-赛奈 iPSC 核心设施主任 Dhruv Sareen 表示,该程序使研究人员能够从根本上复制个体疾病的状况和轨迹:“这就像在培养皿中重放患者的疾病。”















