虽然基因治疗最近取得了首次成功——治愈了三名患有严重联合免疫缺陷症的法国婴儿——但将治疗性DNA递送到细胞仍然是一个问题。去年，一种为该目的设计的修饰病毒在基因治疗试验中导致一名志愿者死亡。这就是为什么华盛顿大学圣路易斯分校的研究人员对他们新发明的微观包裹体，他们称之为克内德尔斯，感到如此兴奋的原因。
广告
克内德尔斯的名字来源于波兰饺子或玛佐球，它们是病毒大小的合成聚合物颗粒，可以被掏空并填充DNA。创造它们的化学家凯伦·伍利（Karen Wooley）已经证明，当与充当“钥匙”的蛋白质连接时，她的克内德尔斯可以穿透活细胞。虽然病毒可能会引发免疫反应，但克内德尔斯则不存在这种危险。
伍利预计这些小空心球将在大约五年内用于基因治疗。它们可以被定制以递送药物，从血液中清除胆固醇，甚至递送除草剂。“如果你用有毒除草剂覆盖一片田地，这些小胶囊会将化学物质捕获并保持作用局部化，而不是随意地分散到环境中，”伍利同事、物理化学家埃德·雷姆森（Ed Remsen）说。
一种饺子状聚合物（顶部）将治疗性DNA输送到细胞（底部）。图片由克里斯托弗·G·克拉克（Christopher G. Clark Jr.）/华盛顿大学圣路易斯分校提供
