在短短几年内，基因编辑工具 CRISPR-Cas9 已渗透到世界各地的生物学实验室。今年夏天，在美国实验室工作的科学家宣布，他们已使用 CRISPR 修改了可存活的人类胚胎，这些胚胎只存活了几天。这项研究在美国尚属首次，尽管中国科学家也进行了类似的实验。
俄勒冈健康与科学大学的研究人员领导的最新努力也成功避免了意想不到的副作用——这困扰着其他研究人员。该团队通过从胚胎中移除致病基因来修复突变。这项修复工作于八月份发表在《自然》杂志上，纠正了一种可遗传的心脏病，该心脏病由胚胎的父亲（也是该研究的唯一精子捐赠者）遗传下来。
在 CRISPR-Cas9 基因编辑中，引导 RNA 序列（绿色）帮助 Cas9 蛋白（紫色）在正确位置切割 DNA。| Gunilla Elam/Science Source
“这种胚胎基因校正方法——如果被证明是安全的——有可能用于防止遗传疾病传播给后代，”该研究的合著者宝拉·阿马托说。一旦被证明安全，研究人员希望开始临床试验。这意味着将基因编辑后的胚胎植入女性体内，并研究基因工程儿童。研究负责人舒赫拉特·米塔利波夫表示，如果临床试验未获得 FDA 批准，他们将在国外寻求进行。
突变是如何修复的，让米塔利波夫的团队感到惊讶。
他们预计使用 CRISPR 会引入一个“模板”来引导 DNA 修复有缺陷的基因。相反，胚胎用来自母亲的健康基因取代了目标不良基因——这一结论受到了一群著名科学家的批评。他们质疑突变修复所涉及的机制。
侧栏：科学家敦促谨慎
根据二月份发布的指南，研究人员在编辑人类胚胎基因时应谨慎行事。这份由美国国家科学院和美国国家医学院召集的数十位专家发布的报告称，所谓的种系编辑（其中遗传变化会传递给后代）只应在没有“合理替代”治疗方法时进行。医生已经可以通过体外受精移除有问题的胚胎并植入健康的胚胎。该小组还表示，编辑胚胎基因的原因不应是为了治疗或预防疾病或残疾以外的目的。
