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基因疗法可能预防关节炎

探索基因疗法如何预防关节炎,延缓疾病早期阶段的软骨流失和症状。

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大多数活到老年的都会患上关节炎。随着全球人口老龄化,这种疾病的患病率也在不断上升。然而,目前只有治疗方法可以缓解症状,而不能解决根本原因——关节软骨的流失。关节置换是某些患者最后的解决方案。现在,一种基因疗法方法在预防小鼠的关节炎方面显示出前景,为人类测试打开了大门。这项研究的灵感来自于对患有遗传性关节炎的儿童的研究,这种关节炎发病较早。这些儿童缺乏一种名为润滑素的蛋白质的基因。润滑素被认为在关节中的骨骼之间起到润滑作用。由于缺乏润滑素会导致关节炎,研究人员认为,或许增加润滑素可以延缓其发生。他们通过创造一种在DNA中具有额外润滑素基因的小鼠品系来检验这一假设。当这些小鼠的膝盖受伤时,它们没有发展出因损伤引起的关节炎。检查小鼠的关节发现,它们的软骨与从未受伤的小鼠的软骨相似。另一方面,未经过基因改造的小鼠在受伤仅一个月后就出现了关节炎症状。更重要的是,随着产生额外润滑素的小鼠年龄增长,它们的软骨保持年轻。这表明该蛋白质可能对两种常见的关节炎形式都具有保护作用:损伤相关和年龄相关。研究人员报告

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在今天的Science Translational Medicine上,如果将替换基因直接注射到关节中,该疗法也有效。因此,向人类患者的输送可能类似于关节润滑剂的注射

一些关节炎患者目前依赖于这种方法。然而,目前美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准任何基因疗法用于人类治疗,因此这项研究可能仍将在实验室中进行一段时间。而且,重要的是,基因疗法只是延缓软骨流失;它不能再生已流失的软骨。但该疗法可能是一种有希望的选择,可以预防疾病早期阶段或受伤后的关节炎发病。图片由OneSmallSquare / Shutterstock提供

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