基因疗法能治愈盲人吗？

《新英格兰医学杂志》发表了一份报告，称美国和英国的科学家首次成功地使用了基因疗法——通过用正常的基因替换“缺陷”基因——“显著改善”了患有罕见遗传性眼部疾病（导致失明）患者的视力。六名受试者接受了治疗，据美联社报道，其中四人的视力部分恢复，专家预测，如果该技术在更多试验中继续成功，则可用于治疗其他导致失明的疾病。研究人员只测试了每位受试者的一只眼睛（以防万一出现可怕的情况，而这在基因治疗测试中并非从未发生过），他们将数百万个正常、可用的基因拷贝注射到视网膜下。治疗后，每位受试者都接受了常规的光敏感性和运动能力测试。三名受试者看到了“显著”的改善，而第四名受试者报告的改变只有轻微——尽管承认，这“有很大的不同”在他黑暗中行动的能力。这项研究对于一个研究领域来说是个好消息，该领域在过去 15 年里已经耗资数百万美元，但到目前为止，实际成果却很少。尽管如此，我们不能断言基因疗法永远无法带来成功地治疗无数疾病的方法。而且，任何能帮助盲人看见的事情，在我们看来，都绝非坏事。