就在两年前，加州大学伯克利分校的詹妮弗·杜德纳利用细菌对抗病毒的过程，创造了一种分子手术刀，可以剪切掉有缺陷的基因。这一发现引发了基因工程的淘金热，此后，研究人员竞相使用这种名为CRISPR的新方法来治疗甚至治愈遗传疾病。
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今年三月，麻省理工学院的丹尼尔·安德森团队在这场竞赛中领先，他们使用CRISPR修复了成年动物中的一个有缺陷的基因。研究人员通过剪切基因并缝入其健康拷贝，纠正了小鼠肝细胞中的一个突变。这治愈了小鼠的遗传性疾病酪氨酸血症，该疾病会导致氨基酸酪氨酸积累，并可能导致肝功能衰竭。
该方法只修复了250个小鼠肝细胞中的一个，但这些细胞复制足够多，可以分解酪氨酸并治愈疾病。安德森和其他研究人员已经在探索新的基因递送方法，包括纳米颗粒，以更好地将基因编辑疗法递送到目标组织。
“如果我们想治疗最多的疾病，我们需要弄清楚如何将这些分子导入患者的细胞内——不仅要增加目标细胞的数量，还要作用于肝脏以外的组织，”安德森说，他联合创立了一家名为CRISPR Therapeutics的公司，以追求这些目标。该方法有一天可以帮助治疗人类疾病，包括亨廷顿病、血友病和镰状细胞贫血。
杜德纳说：“这非常令人兴奋，因为它意味着我们现在拥有一种能够重写基因组的技术。”
