科学家们发现了一种关闭导致唐氏综合征的额外染色体的方法。这项技术，于七月报道，并非治愈方法，但它可以帮助研究人员更好地了解该疾病对细胞的影响，并设计治疗其某些症状的方法。
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人体已经有一种沉默额外染色体的方法：一种名为XIST的基因，它关闭女性的第二个X染色体。该基因本质上会关闭染色体，用其他分子覆盖它，使其无法产生蛋白质。在唐氏综合征中，患者的21号染色体有三个而不是通常的两个拷贝，导致身体和大脑发育出现问题。使用唐氏综合征患者的细胞，马萨诸塞大学医学院的科学家将XIST基因移植到第三个拷贝中。果然，该基因沉默了导致唐氏综合征的额外染色体，使细胞在实验室中生长得更快，表明它们功能更好。
研究人员现在正致力于基于这种方法进行治疗。“唐氏综合征影响着多个系统，可以以不同的方式应用于不同的系统，” 领导这项研究的细胞生物学家吉恩·劳伦斯说。例如，由于唐氏综合征患者患心脏问题和白血病的风险很高，因此沉默心脏肌肉和骨髓中的额外染色体可能会改善他们的健康状况。
[本文最初以“关闭唐氏染色体”为标题发表在印刷版上。]
