上周，一家名为 Futura Medical 的英国公司宣布，其新的勃起功能障碍（ED）治疗药物 MED3000 已获欧盟批准为医疗器械。此后，Futura 的股价 飙升。
但 MED3000 并非普通的疗法。事实上，这可能是历史上第一次一家公司故意将安慰剂商业化。
安慰剂的崛起
MED3000 是一种涂抹在阴茎头部的凝胶，用于增强勃起。Futura 声称 “是一种高效、经临床证明的局部勃起功能障碍治疗方法”，“60% 的患者在涂抹后 5-10 分钟内出现勃起”。
但它究竟是什么？
MED3000 源于 Futura 试图用三硝酸甘油酯（硝酸甘油）治疗 ED 的努力。硝酸甘油已知会影响血流。该公司制备了一种硝酸甘油凝胶，并将其命名为 MED2005，并进行了一项随机对照试验，将 MED2005 与一种外观相同但未含硝酸甘油的安慰剂凝胶进行比较。
第一次硝酸甘油试验的结果已于 2018 年发表。MED2005 的效果略好于安慰剂凝胶，但差异相当小。
Futura 对 MED2005 与安慰剂凝胶进行了第二次试验。据我所知，这项研究尚未发表，但 Futura 已 公布了一些结果。
在第二次试验中，硝酸甘油 MED2005 在主要结局指标上与安慰剂 “未显示出差异”。但两组的勃起功能均有显著改善——即使是服用安慰剂的患者。Futura 大胆地决定将以前的安慰剂凝胶本身打造成一种产品，并将其命名为 MED3000。
它有效吗？
MED3000 最近获得了欧盟批准的医疗器械 CE 标志。这是否意味着它有效？不。与药物不同，医疗器械无需证明其疗效即可销售；它们只需要显示符合安全法规，CE 标志即表示这一点。
那么 MED3000 到底有多有效？
首先需要指出的是，MED3000 从未被证明比任何对照疗法更有效——因为它曾是对照疗法。
当 Futura 描述 MED3000 的疗效时，他们指的是在治疗期间（第一次试验为 1 个月，第二次试验为 3 个月）观察到的改善，即“基线变化”。
在各种疾病的临床试验中，安慰剂组的基线变化通常很大。这种改善有时被归因于“安慰剂效应”，暗示安慰剂引起了改善。（Futura 使用了“安慰剂效应”术语——见下文）。但这过于简单化了。
症状在试验过程中可能会改善的 原因有很多，其中安慰剂效应只是其中之一。为了衡量安慰剂的实际效果，我们需要将安慰剂与未接受任何治疗的对照组进行比较。MED3000 尚未进行此项比较，但在其他多种疾病的安慰剂试验中，安慰剂 相对于不治疗 的效果 通常非常小。
消失的常见问题解答
即使从基线变化来看，在 第一次试验 中，安慰剂（MED3000）组的改善实际上非常温和。当被问及“您正在服用的药物是否改善了您的勃起功能？”时，只有 26% 的患者对安慰剂（MED3000）回答“是”。
在第二次试验中，MED3000 似乎表现更好。为什么呢？Futura 自己在 其常见问题解答 中给出了一些有趣的解释。
Futura 强调，第二次研究的治疗期更长（“研究持续了 12 周，而第一次研究为 4 周，我们发现在 4 到 12 周之间疗效有所提高。”）。他们还指出，在第二次试验中“严格遵守了纳入和排除标准”以及“更加强调患者培训，因此依从性更高”。
问题是，如果 MED3000 上市，现实世界可能与第二次试验不同。在现实世界中，没有排除标准，因为任何人都可以无需处方购买该产品。除了可能的小册子，不会有患者培训。在现实世界中，我怀疑如果产品在 1 个月后仍未起效，会有人继续使用该产品来体验 3 个月后的益处。
奇怪的是，您目前在常见问题解答页面上找不到上述答案。它们似乎在过去几天内被删除了，但幸运的是，我在 3 月 19 日保存了一份副本。
是安慰剂还是不是？
自 Futura 常见问题解答 的旧版本以来，其他一些事情也发生了变化。在旧版本中，Futura 似乎承认 MED3000 充当了安慰剂。在描述第二次试验的结果时，他们说“安慰剂效应远大于最初的预期，并且本身就提供了一个令人兴奋的机会。”
但在当前的常见问题解答以及整个网站上，Futura 似乎不愿将 MED3000 描述为安慰剂。他们现在说 MED3000 通过“一种独特的蒸发作用机制”起作用，“该公司认为该机制刺激阴茎头部的神经末梢，从而引起勃起。”
临床试验中没有证据表明这种蒸发作用机制。要证明蒸发是 MED3000 有效的原因，您需要将其与不含蒸发的凝胶进行比较。
总而言之，我认为没有人知道 MED3000 在上市后会有多大效果。如果有效，我认为没有人能说清楚它是如何有效的——无论是安慰剂效应、蒸发，还是，嗯，机械刺激。
但我知道一件事——无论 Futura 内部谁想出了营销安慰剂的点子，都应该因其厚颜无耻而获奖。
