很少有疾病像阿尔茨海默病那样令人恐惧，它是最常见的痴呆症形式，会在夺走患者生命之前就让他们丧失心智和记忆。因此，当美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 7 月批准一种新的阿尔茨海默病治疗方法时，这一事件登上了头版新闻。但它也引发了激烈的争论。
什么是新的阿尔茨海默病药物？
Lecanemab，商品名为 Leqembi，由制药公司 Eisai 和 Biogen 生产，是 FDA 完全批准的第一种针对该疾病潜在机制的药物。这种药物——一种称为单克隆抗体的工程分子——通过清除阿尔茨海默病进展过程中在脑中形成的粘性β淀粉样蛋白斑块来发挥作用。
从这个方面来说，它与早期的一种药物相似：aducanumab（由 Biogen 营销，商品名为 Aduhelm）。该药物于 2021 年基于生物标志物而不是疗效获得了“加速”批准。尽管该药物在清除淀粉样蛋白方面有效，但对患者认知健康的益处从未得到明确证明，并且副作用也很大。FDA 的决定受到了近乎普遍的批评。
新的阿尔茨海默病药物有什么作用？
相比之下，Lecanemab 是在去年夏天获得批准的，其依据是一项大型临床试验，该试验显示，在 18 个月内，接受该药物治疗的早期阿尔茨海默病患者的病情恶化速度比接受安慰剂治疗的患者慢 27%。
阿尔茨海默病协会主席兼首席执行官 Joanne Pike 在一份声明中说：“这让人们有更多的时间能够认出他们的配偶、子女和孙辈。”
那么，为什么会有争议呢？首先，疾病进展的这种减缓在衡量记忆和解决问题等功能的 18 分量表中只代表不到半个点，一些专家认为这一差异太小，不具有临床意义。
而且，该药物潜在的副作用也引发了这样的问题：回报是否值得承担风险？接受 lecanemab 治疗的试验患者中，近 13% 出现了脑部肿胀，17% 出现了脑出血。尽管这些症状大多是轻度或中度，但三名受影响的患者死亡（尽管不是在随机研究过程中死亡）。
新的阿尔茨海默病药物要多少钱？
然后是成本：每年高达 26,500 美元。患者还必须接受定期的脑部扫描，这可能将费用提高到 90,000 美元——并且增加了每两周一次、每次一小时的药物输液带来的不便。
患者和医生可能很快就会有其他选择。在 lecanemab 获得批准几天后，一项针对一种类似药物 donanemab 的大型研究报告了略微更好的疗效数据。与此同时，更多淀粉样蛋白抗体正在开发中，研究人员也在探索一系列替代方法，包括预防性疫苗和抗炎药物。
南加州大学加州阿尔茨海默病中心主任 Lon Schneider 说：“我们可以达成一致的是，我们需要更好的治疗方法。”
本文最初发表于我们 2024 年 1 月/2 月刊。点击此处订阅以阅读更多此类故事。
