基因疗法或可引导人类自身进化 | Discover Magazine

人类基因工程并非新鲜事物；它已经存在了很长时间——自然地存在。古代病毒非常擅长插入自身并修改人类基因代码。数千年来，持续的感染意味着整个人类基因组的 8% 是由插入的病毒代码组成的。所有这些身体基因重编码都发生在达尔文的规则下，即自然选择和随机突变。但非随机、故意的基因工程是新的，而且意义重大。自 1990 年以来，越来越多基因改造的人类在我们中间行走。越来越多的基因疗法将新指令带入我们的身体并将其置于正确的位置；这样做，它们改变了我们最根本的自我，我们核心的、迄今为止发展缓慢的 DNA。我们仍处于有效地利用病毒为人类驱动的目的的早期阶段；就在几年前，要识别和分离一个有缺陷的基因并弄清楚出了什么问题还需要很长时间，更不用说找到一种方法来用功能正常的替代品来替换它。早期的基因疗法集中于罕见、致命的孤儿病，如 ADA-SCID（“泡泡男孩”患有的免疫缺陷病）、肾上腺脑白质营养不良（说起来要很快）、Wiskott-Aldrich 综合征、各种白血病和血友病。理论上，该技术相对简单：取一种被阉割的病毒，一种经过工程改造不会伤害你但很容易感染人体细胞以携带新 DNA 指令的病毒，将一套新的基因指令写入病毒，然后释放它来感染患者的细胞。然后，你就拥有了一个基因改造的人。（将其想象成故意对某人打喷嚏，但不是让他们感冒，而是让他们感染一种良性感染，这种感染会进入他们的身体，重编码他们的细胞，并修复有缺陷的基因。）

特洛伊木马

实践中，基因疗法花了数十年才到达患者，尤其是在一项安全试验出现严重错误并导致 Jesse Gelsinger 于 1999 年死亡之后。（讽刺的是，罪魁祸首并非外源基因直接造成的；而是 Gelsinger 自己健康的免疫系统过度反应，压垮了他的身体。）基因疗法试验被暂时中止，监管批准大大减缓。安全性提高了，但成本却飙升。因此，即使今天你生病急需基因疗法，整个审批过程仍然感觉超慢且官僚。但与传统的达尔文进化时间框架相比，事情正在以闪电般的速度发展。我们每天都对如何改变人类基因代码有更多的了解，我们开始向动植物中插入多个基因来治疗越来越复杂的疾病。人类多基因疾病的治愈可能还需要十年或更长时间，因为我们仍需一步一步地学习更多关于安全性和意外后果的知识。人类现在可以驯服并重新利用传染病灾害，作为安全的特洛伊木马来携带和插入救生基因。截至 2013 年底，已有 1,996 项人类基因疗法临床试验完成或正在进行；64% 针对癌症，9% 针对涉及罕见单基因突变的疾病，8% 针对传染病。2014 年，您可以在欧盟的一家药房购买首个经临床批准的基因疗法产品 Glybera，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症，该病会导致胰腺炎。

如今，超过 80% 的基因疗法试验使用经过驯服的病毒，其中一半依赖于两种标准的“主力军”——腺病毒和逆转录病毒——来递送和部署新基因代码到人体中。但有许多方法可以将新的基因指令插入从细菌到“茶党”评论员的各种事物中，包括使用“基因枪”（NRA 批准的设备？）或电穿孔（通过电击细胞打开孔隙让 DNA 进入）等设备，以及游离 DNA、睡眠 the beauty 转座子（会插入基因组的“滥交”DNA）、干细胞移植，或在被阉割的病毒中，包括疱疹、慢病毒、麻疹、脊髓灰质炎、单核细胞增生李斯特氏菌、沙门氏菌、志贺氏菌、牛痘和霍乱。很快，基因疗法技术将远远超出小规模患者群体。有一些迹象表明了未来。两项独立试验表明，您可以改变体内几乎所有的血液相关干细胞。通过改变您的血液干细胞，它们会分化成您体内的许多细胞类型，您可以对体内几乎任何器官产生一些非常根本的改变。

病毒种类

人类增强

随着人类基因疗法越来越安全，它们将开始从“必须修复”的疾病转向“可以修复”的疾病。伦敦的 Moorfields 眼科医院是这一转变的前沿；2009 年，他们治疗了一位患有非危及生命的遗传性失明的 23 岁健康年轻人。到 2014 年，又有九名患有脉络膜缺失症的患者接受了基因改造，并且他们的视力显著改善。欧洲人在致力于恢复人类视力时，华盛顿大学的白大褂们则“治愈”了猴子的色盲，并证明了即使是成年猴子的大脑也能适应新的视觉-色彩刺激。将这两项恢复视力的实验结合起来，您可以想象各种奇怪的事情将成为可能。超人的视力有一天可能会从漫画书走向日常生活。人们可能会向正常人插入特定的基因，让他们能够看到其他颜色，比如紫外线，就像昆虫、鱼类、爬行动物和驯鹿一样。我们知道这是人类可能实现的，因为有些人，甚至可能是莫奈在他画睡莲时期，由于摘除晶状体治疗白内障的手术，可以看到紫外线。而且，有些女性已经携带了额外的突变红光光感受器，使她们能够看到四种颜色，而我们大多数人只能看到三种颜色。由于病毒基因疗法主要集中在罕见的罕见疾病上，很少有人真正理解这些技术最终可能对我们的物种产生多大的广泛影响。我们将看到越来越多基因改造的人类；这只会显得普遍和正常，就像今天的试管婴儿一样。（想想看：Baby Louise，第一个被媒体炒作的试管婴儿，现在已经37岁了，她的试管婴儿姐妹 Natalie 刚刚生下了她自然受孕的女儿。）但在我们想当然地认为这些技术之前，我们可能想反思一下我们新获得的力量。很快，基因疗法可能会用于美容、运动和延长寿命。我们将通过引入“理想特征”和编辑掉我们自己和我们孩子身上的“负面特征”来开始塑造我们自身的进化。当你是一个面临会杀死你孩子的基因的父母时，这是一个简单的决定；当应用于人类的外貌、成长或思维方式时，它会变得更加有趣、复杂和微妙。当我们让这些新技术释放到世界时，最好制定一些基本规则。