基因治疗依赖于将能够帮助对抗疾病或纠正患者DNA缺陷的遗传物质引入体内。然而，找到一种安全地将治疗基因导入细胞的方法一直是一个主要挑战。许多试验已经使用病毒作为载体，但这种方法遇到了毒性和危险的免疫系统反应问题。因此，新一轮的基因治疗研究正在转向纳米颗粒来完成这项工作。
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宾夕法尼亚州兰肯瑙医学研究所的癌症研究员珍妮特·索维基（Janet Sawicki），麻省理工学院的化学工程师罗伯特·兰格（Robert Langer），以及他们的同事正在研究可生物降解的纳米颗粒，以递送卵巢癌的基因治疗。他们的治疗方法使用白喉毒素基因，该基因会导致细胞死亡。附着在基因上的特定DNA序列有助于确保它只靶向癌细胞，杀死癌细胞，同时保持健康细胞的完整。索维基说：“这与化疗形成对比，” “化疗经常损害健康细胞并导致不良副作用。” 她最初计划使用病毒携带基因，但担心风险。兰格开发的纳米颗粒似乎是一个更安全的选择。该团队最近在小鼠身上进行的研究发现，该治疗方法减少了卵巢癌肿瘤的体积，并且比化疗更有效地抑制了肿瘤生长。研究人员希望明年开始在人类身上进行临床试验。
其他研究人员正在调查相关的纳米颗粒递送系统，并取得了有希望的结果。在法国，Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale的乔治·瓦索（Georges Vassaux）和他的同事报告称，他们已经确定了一种纳米颗粒，可以将货物专门递送到小鼠的癌细胞。瓦索的团队接下来计划在动物身上对由纳米颗粒携带的基因治疗进行各种肿瘤的测试。
