在一项引人注目的成就中,研究人员从两位患有肌萎缩侧索硬化症(也称为肌萎缩侧索硬化症)的老年妇女身上提取了普通的皮肤细胞,并将这些细胞重新编程,使其像干细胞一样发挥作用,干细胞是能够生长成几乎任何类型的特化细胞的多功能细胞。然后,研究人员对这些细胞进行编程,使其变成运动神经元,这种神经细胞会随着ALS的进展而衰退和死亡。这些新的神经细胞不会用于任何实验性治疗;相反,研究人员将寻找这些神经细胞中的缺陷,以研究该疾病的机制。
“[研究共同作者]凯文·埃根博士说:“现在我们可以制造无限量的在这种可怕的疾病中死亡的细胞。这将使我们能够在实验室培养皿中研究这些神经元和ALS,并找出疾病过程的发生情况。”[路透社]
这对于ALS特别有用,因为受该疾病影响的神经细胞位于患者的脊髓中,研究人员无法提取细胞样本进行研究。这项实验发表在《科学》杂志[需要订阅]上,使用了日本研究人员山中伸弥两年前发现的用于重新编程成人细胞的过程,该过程规避了使用胚胎干细胞所涉及的伦理困境。然而,这种细胞重新编程的方法使用病毒将新基因转运到细胞中,并且
可能引发癌症和其他不良影响。世界各地的研究团队现在正在寻找无需使用病毒即可重新编程细胞的替代方法。除非找到更安全的方法,否则该技术不能用于制造治疗方法[彭博社]。
因为在培养皿中生长的新神经细胞与患者体内的细胞基因匹配,研究人员表示,这项技术为针对遗传疾病的个性化疗法指明了方向。
从长远来看,这种新方法可以应用于培养患者自己的细胞和组织,如果在其中纠正了疾病的根本原因,则可用于创建量身定制的细胞来治疗衰弱性疾病[《每日电讯报》]。
其他遗传疾病的类似研究也可能会随之而来;在最近的科学会议上,研究人员讨论了重新编程来自阿尔茨海默病、唐氏综合征、肌肉萎缩症等患者的细胞
来自患有阿尔茨海默病、唐氏综合征、肌肉萎缩症等疾病的人的细胞 [《自然新闻》]。
图片:Kit Rodolfa/John Dimos














