一种叫做少突胶质细胞的细胞，能制造髓磷脂。
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起初，这些婴儿似乎进展正常。但是很快就发现他们可能有视力或听力问题，当需要抬头时，这个里程碑却过去了。情况往往会变得更糟。患有罕见的佩利措伊斯-梅策巴赫病
的儿童，像其他缺乏神经元上常见绝缘鞘的人一样，难以控制他们的肌肉，并且通常在生命早期出现严重的神经和运动问题。 这种遗传疾病没有治愈方法，也没有标准化的治疗方法。 佩利措伊斯-梅策巴赫病（PMD）及其相关疾病是有望通过干细胞进行治疗的主要疾病。 想法是，如果产生缺失绝缘体（称为髓磷脂的脂肪物质）的干细胞可以成功植入患者大脑，那么它们也许可以弥补患者自身细胞无法做到的事情。 本周，《科学转化医学》发表了两项渐进但令人鼓舞的进展。在一项研究
中，将无法产生髓磷脂的小鼠植入人类神经干细胞，这些干细胞在几周内发展成为髓磷脂制造细胞，占60-70％，并在大脑中产生该物质。 在另一项研究
中，四名患有早期发作的PMD的男孩接受了一项实验性治疗：将相同类型的干细胞植入他们的大脑，并且在9个月的药物治疗以抑制儿童的免疫系统以使细胞能够扎根后，MRI检查，心理测试和运动测试与形成更多的髓磷脂相符。由于人体研究中没有对照组，因此科学家们无法知道新髓磷脂的形成是否实际上是由于植入的细胞所致（为此，他们需要一组接受除获得细胞以外的治疗的男孩，以便进行比较）。当然，只有四个受试者。但是，事实上没有主要的副作用（尤其是肿瘤，在干细胞治疗后并非闻所未闻），这本身就是令人鼓舞的。这表明未来使用这些细胞的研究可以初步进行。
图片由Methoxyroxy / Wikimedia Commons 提供
