大约有3700万人感染了人类免疫缺陷病毒(HIV),即艾滋病的病因。针对该感染的首选治疗方法是抗逆转录病毒疗法(ART),它可以阻止疾病的进展,使人们能够活得更长更健康。但是,即使采用 ART,病毒仍然会通过将自身复制到受感染细胞的 DNA 中而留在体内。
今年,研究人员描述了一种新的 ART 形式,该形式与 CRISPR 基因编辑相结合,可以在小鼠测试过程中清除病毒——这是 HIV 患者新疗法途径的一大步。
为了在小鼠中模拟人类感染,研究人员使用了“人源化小鼠”,即产生人类免疫细胞而不是小鼠免疫细胞的小鼠。这些人类细胞容易感染 HIV。当研究小组将病毒注入小鼠时,他们发现感染发生在与人类相同的地方:淋巴结、脾脏、肝脏、肺和大脑中的细胞 DNA 中。
该团队使用小鼠测试了一种新的、所谓的“长效缓释” (LASER) ART 治疗方法。该疗法使用逆转录病毒纳米颗粒,这种颗粒需要更长的时间才能溶解,并在体内持续更长时间,以防止病毒复制。他们发现,每隔几周而不是每天服用一次的 LASER ART 可以阻止 99% 的病毒复制。但是,与标准 ART 一样,新疗法无法去除已经进入患者 DNA 的任何病毒部分。
因此,为了最后解决问题,研究人员使用 CRISPR 基因编辑技术从受感染小鼠的基因组中切除病毒的 DNA。该团队在 7 月份的《自然通讯》杂志上报告说,这消除了超过 30% 的小鼠体内的所有 HIV 痕迹。
领导该研究的资深研究员之一、天普大学病毒学家卡梅尔·哈利利说:“我们的研究结果首次表明,HIV 可以从受感染的细胞中治愈,并且该细胞将保持无病毒状态。”他说,这些结果显示了在几年内进入非人类灵长类动物试验,并最终进入人体试验的前景。
[这个故事最初以“编辑清除 HIV”为标题发表在印刷版上。]















