免疫疗法是癌症研究中最热门的领域，旨在增强人体自身防御能力以对抗致命的肿瘤。有两种不同的方法备受关注，其中一种在八月份获得了重大突破，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种“活体药物”，用于治疗对化疗不再敏感的儿童和年轻成人的急性淋巴细胞白血病（ALL）。该产品被命名为tisagenlecleucel（发音为 tis-a-gen-LEK-loo-sell），是美国首个获批的任何类型的基因疗法。
更具体地说，tisagenlecleucel是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，这是一项由免疫学家Carl June及其在宾夕法尼亚大学的同事开创的技术。首先，将一种灭活形式的HIV（引起艾滋病的病毒）与定制设计的DNA片段打包。然后，从患者血液中提取T细胞——免疫系统的“步兵”——并用病毒感染它们，病毒会改写它们的基因代码，使其能够识别并摧毁癌细胞。一旦工程化的T细胞增殖，它们就会被输注回患者体内，然后开始“战斗”。
与另一种前沿的免疫疗法——一类称为免疫检查点抑制剂的药物一样，CAR-T在治疗曾经几乎意味着死亡的癌症方面显示出无与伦比的疗效。在June团队于2010年首次启动的临床试验中，超过80%的顽固性ALL儿童患者得到了缓解。该疗法对其他几种类型的血癌也有效。“这确实是惊人的，”宾夕法尼亚大学血液和骨髓移植项目主任David Porter说。“这些是那些对其他方法都无效的患者。”
制药巨头诺华（Novartis）同意资助进一步研究以换取研究成果的所有权，将以商品名Kymriah将tisagenlecleucel推向市场。10月，FDA批准了第二种CAR-T疗法——由Kite Pharma开发并命名为Yescarta的axicabtagene ciloleucel，用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的患者。竞争对手公司正在竞相开发类似产品。
CAR-T疗法也存在风险。许多患者会出现严重的全身性炎症，可持续数天。（Juno Therapeutics开发的另一种CAR-T疗法因五名患者死于脑水肿而在2016年暂停了试验。）但如果一次性治疗成功，患者可以免受化疗常伴随的数月或数年的副作用。该治疗还可以避免骨髓移植的需要，骨髓移植本身就带有更高的死亡风险。
研究人员现在正在测试CAR-T疗法对其他癌症的疗效，包括胰腺癌和致命的脑癌胶质母细胞瘤。他们正在尝试将CAR-T与其他疗法联合使用，并努力使该技术足够安全，以便作为早期治疗而非最后的手段。“我们正处于一个转折点，”June说。“总有一天，我们目前治疗癌症的方式将被视为野蛮的。”
