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72. 蛋白质增强阻止亨廷顿病

该疗法为数千名受神经退行性疾病困扰的人们带来了希望。

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劳伦斯伯克利国家实验室

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7月,研究亨廷顿病的科学家宣布了一种治疗方法,可以消除导致该疾病的扭曲蛋白,为美国受影响的30,000人带来了希望。亨廷顿病导致大脑某些部位的神经元衰退,从而导致认知能力下降、不自主运动,最终导致死亡。当患有该疾病的小鼠被给予增加量的蛋白质PGC-1-alpha时(这种蛋白质自然存在于小鼠和人类体内),神经衰退得到了显著的减少。

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根据该研究的首席研究员、加州大学圣地亚哥分校的遗传学家阿尔伯特·拉·斯帕达的说法,“口服药物的可能性是存在的”。PGC-1-alpha 蛋白也被证明在其他神经退行性疾病(如帕金森病,甚至可能包括阿尔茨海默病)中发挥作用。

接下来,拉·斯帕达希望研究一种可以激活小鼠体内该蛋白质的药物。他估计,在三到五年内,可以开始进行人体试验。

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