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63. 对抗阿尔茨海默病的四个步骤

2012年的几项进展正在改善阿尔茨海默病干预的前景。

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阿尔茨海默病一再打破“有效治疗方法即将问世”的预测。似乎当痴呆症状出现时,大脑损伤已经相当严重。但2012年的几项进展改善了在不可逆转之前进行干预的前景。

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早期检测

今年4月,美国食品药品监督管理局批准了Amyvid,这是一种放射性染料,有助于发现淀粉样斑块——大脑中异常的蛋白质团块,是阿尔茨海默病的关键指标。在此之前,这些斑块只能通过对死后脑样本进行检查来识别。Amyvid附着在淀粉样蛋白上,因此可以在PET扫描上轻松发现。“这种化合物作为一种有效的诊断工具具有巨大潜力,”纽约大学医学院的精神病学家兼细胞生物学家拉尔夫·尼克松(Ralph Nixon)说。

更好的模型

美国和英国的研究团队开发了基于干细胞的阿尔茨海默病模型,这些模型的行为与人脑中的细胞行为相同。科学家们以前必须依赖不太准确的小鼠模型。这两个小组从患者身上提取皮肤细胞,并将其转化为受阿尔茨海默病影响的脑细胞类型。因此,他们现在可以直接在受疾病折磨的活细胞上测试药物,并且可以准确地模拟疾病的进展方式。

巧妙追踪

神经原纤维缠结(阿尔茨海默病的另一个标志性特征)的形成是由一种名为tau的蛋白质引起的。tau蛋白链在脑细胞内积聚,扰乱信号流,最终导致细胞死亡。在转基因小鼠的实验中,哈佛医学院和哥伦比亚大学的团队发现,tau蛋白沿着被称为轴突的神经通路以可预测的方式从一个细胞跳到另一个细胞。“了解这种进展是如何发生的,为我们提供了一个阻止疾病的新靶点,”领导哈佛研究小组的神经学家布拉德利·海曼(Bradley Hyman)说。

先发制人?

两项临床试验正在测试针对淀粉样斑块的化合物是否可以预防阿尔茨海默病。其中一项名为DIAN TU的研究将对美国、英国和澳大利亚的160多名携带有导致早发性疾病的三个突变基因之一的人进行试验性药物治疗。2013年,另一项研究将重点关注哥伦比亚的一个携带这些异常基因之一的家庭,用抗淀粉样蛋白药物Crenezumab对他们进行治疗。“我们将能够比随机选择的人更快地看到在他们出现痴呆症状之前进行治疗的任何潜在益处,”阿尔茨海默病协会的首席医疗和科学官威廉·蒂斯(William Thies)说。

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