在一项前所未有的手术中，CRISPR基因编辑技术被用于治疗癌症。
特拉维夫大学的一个研究团队，由Razan Masarwy领导，成功地使用CRISPR切除了头颈癌中的一个基因。手术后，在治疗84天后，50%的靶向肿瘤消失了。他们的研究结果发表在《Advanced Science》杂志上。
瓦解癌症金字塔
精确纳米医学实验室主任Dan Peer及其同事是基于mRNA的疗法和药物开发的先驱。2020年，该团队率先在全球使用CRISPR技术从小鼠癌细胞中切除基因，现在他们首次将该技术应用于头颈癌。
对于这项特别的研究，该团队创造了类脂肪分子，以在CRISPR系统周围形成保护壳。这种保护性脂质层有助于CRISPR系统更有效地进入靶向细胞。利用靶向药物递送系统，该疗法可以直接应用于肿瘤以最大化效果。这种应用使得基因编辑工具能够消除癌基因的那个部分，有效地将其从癌细胞的DNA中切除。
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在每周三次注射后，研究团队看到了他们预测并期望的确切结果。
“我们的目标是编辑这种癌症中表达的单个基因，以瓦解整个癌细胞的金字塔，”Peer在新闻发布中表示。
金字塔确实瓦解了，84天后，50%的靶向癌性肿瘤消失了，而未接受CRISPR手术的对照组则没有出现类似结果。
基因编辑的顾虑
众所周知，癌症是一种难以诊断和治疗的复杂疾病。长期以来，人们一直认为CRISPR无法成为有效的癌症治疗方法。然而，这些新的发现挑战了这一假设。
“到目前为止，CRISPR尚未用于癌症治疗，因为人们认为敲除一个基因不会摧毁整个结构。我们证明，某些基因对癌细胞的生存至关重要，这使得它们成为CRISPR疗法的绝佳靶点，”研究团队在新闻发布会上表示。
尽管可能，但使用基因疗法靶向肿瘤仍然不是一个简单的过程。在《Advanced Science》的研究中，研究人员解释了为什么肿瘤如此难以用CRISPR进行靶向。
肿瘤的复制性构成了挑战。由于肿瘤的繁殖速度很快，编辑少量细胞可能不足以逆转癌症的进展。此外，肿瘤很坚韧，其致密的屏障会阻碍药物的吸收并限制对必要基因的访问。
癌症治疗的未来
尽管存在一些障碍，CRISPR在癌症治疗中的应用潜力巨大，可能对多种癌症有效。特别是，基因编辑对可见和易于接触的肿瘤效果最好，例如头颈部、乳腺、甲状腺和皮肤的肿瘤。
就癌症类型而言，头颈癌目前的死亡率位居第五，因此使用CRISPR技术切除此类癌症基因具有巨大潜力，可以挽救无数生命。
该项开创性手术的团队已在努力将其用途扩展到其他癌症类型，包括骨髓瘤、淋巴瘤和肝癌。
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Advanced Science。《靶向CRISPR/Cas9脂质纳米颗粒可引发头颈癌的治疗性基因组编辑》
