近3700万人患有获得性免疫缺陷病毒，即HIV，这种病毒会导致艾滋病。该感染的首选治疗方法是抗逆转录病毒疗法，即ART。它可以阻止疾病的进展，使感染者能够过上更长久、更健康的生活。但即使有ART，病毒仍然潜伏在体内。
现在，研究人员描述了一种名为LASER ART的新型ART，该疗法与CRISPR-Cas9基因编辑结合使用，成功从部分小鼠身上根除了该病毒。科学家们表示，这项发现为HIV患者指明了新的治疗途径。
“这项研究的最大启示是，需要同时使用CRISPR-Cas9和像LASER ART这样的病毒抑制方法，才能实现HIV感染的治愈，”特ンプル大学病毒学家、新研究的负责人Kamel Khalili在一份新闻稿中表示。“我们现在有了明确的途径，有望在一年内进行非人类灵长类动物试验，并可能进行人体临床试验。”
ART与科学
为了模拟小鼠的HIV感染，研究人员首先创建了他们称之为“人源化小鼠”的模型。这些小鼠产生人类免疫细胞（而不是小鼠免疫细胞），这些细胞容易受到HIV感染。当团队感染小鼠时，他们观察到感染侵入了预期的部位——淋巴结、脾脏、肝脏、肺和大脑。
然后，研究人员尝试了新的长效缓释（LASER）ART疗法。该疗法使用逆转录病毒纳米颗粒来阻止病毒复制。与需要每日服用的常规ART不同，新版本每周只需给药一次。团队发现，LASER ART疗法效果很好。它阻止了99%的病毒复制。但是，与标准ART一样，新疗法无法清除已整合到患者DNA中的病毒。因此，研究人员转向了专门为此目的设计的技术——CRISPR基因编辑。
尖端组合
Khalili及其同事将LASER ART疗法与基因编辑相结合，切除了受感染小鼠基因组中的HIV DNA片段。该团队周二在Nature Communications杂志上报告说，这一组合拳消除了近40%小鼠身上病毒的任何痕迹。
“我们的研究表明，抑制HIV复制的治疗和基因编辑疗法，在顺序给药后，可以从受感染动物的细胞和器官中清除HIV，”Khalili说，他渴望开始在其他动物模型中测试该疗法。
然而，其他研究人员呼吁提供更多答案。伦敦弗朗西斯·克里克研究所的病毒学家Jonathan Stoye（未参与此项研究）希望了解为什么该疗法在更多小鼠身上不起作用。尽管他在一份声明中承认，“这是一篇极其令人兴奋的论文，为未来永久治愈艾滋病提供了潜在的愿景。”
