温柔的子弹

脂质体——当脂肪分子在溶液中时自发形成的空心微小球体——是一种更温和的“基因子弹”。 伦敦皇家布朗普顿医院的娜塔莎·卡普伦及其同事正在试验使用脂质体作为囊性纤维化的基因治疗载体。 囊性纤维化患者的基因中存在缺陷，该基因负责调节细胞内氯离子进出。 因此，氯离子被困在呼吸道的细胞中，水也一样，导致肺部被干燥、粘稠的粘液堵塞。 在两项独立的基因治疗试验中，健康的基因已成功通过病毒递送到肺和鼻细胞。 但一些患者出现了肺部炎症或肿胀、发痒的鼻孔，这只会加重他们的呼吸问题。

在卡普伦的实验中，脂质体被涂覆上健康的CF基因，并喷洒到患者的鼻孔中。 鼻腔内壁的细胞通过在其周围形成膜囊（称为内体）来吸收脂质体，并且一些基因拷贝进入了细胞核。 对患者氯离子水平的测量表明，脂质体已经递送了基因——而且没有病毒引起的副作用。 匹兹堡大学药理学家利夫·黄与卡普伦的团队合作，他说：“使用病毒时，他们看到了治疗剂量下的炎症。 我们没有。” 为了真正治疗囊性纤维化，研究人员将不得不让患者通过呼吸面罩深呼吸来将脂质体递送到肺部。