33. 生物学家发现大多数克隆体死亡的原因 在每一个成功活产的克隆体背后，都有数百个失败的案例。即使在牛这类克隆已成为常规操作的物种中，也只有4%接受了移植细胞核的卵子能够存活下来。今年五月，宾夕法尼亚大学的发育生物学家汉斯·舒勒宣布，他和他的团队可能已经找到了其中一个原因——一个名为Oct4的基因常常不能正常发挥作用。
当技术人员将一个成年细胞的细胞核移入一个卵细胞时，只有当卵细胞成功地将新植入的基因重新编程，使其像在胚胎中那样运作时，克隆体才能存活。舒勒和他的团队观察了只有几天大的小鼠胚胎克隆体，以了解Oct4基因——它帮助胚胎细胞决定去向和功能——在何时何地被激活。Oct4的数量或位置的微小变化都可能极大地误导生长方向。舒勒发现，在大约90%的克隆胚胎中，Oct4基因在错误的位置、错误的时间或以错误的水平被激活。他还注意到了另一个问题：在自然胚胎中，两份Oct4基因是同时被开启的；但在大多数克隆胚胎中，一份或两份Oct4基因可能会随机地处于非活动状态。
由于克隆仍然是一项不精确的技术，舒勒对利用它来创造人类的价值和道德性提出了质疑：“只有当你愿意通过统计学来进行克隆时，你才能进行生殖性克隆：克隆100个生物体，以期得到一个正常的——或者可能是正常的——个体，而你却忽略了另外99个。”然而，他认为，为了从胚胎干细胞中制造出具有医学用途的组织而克隆胚胎，仍然是一个值得支持的策略。虽然移植的细胞核没有被充分重新编程以制造出一个动物，但可以对其进行测试，看其功能是否足以制造出一系列干细胞。—— 拉比亚·S·图马
2002 克隆之年
作为一个物种，我们今年跨入了一个新的维度，一个我们永远无法退出的维度：我们已经将克隆科学技术发展到了一个新高度，以至于可以肯定地说，克隆人类的进程已在进行中。现在，全球可能有几十个实验室拥有克隆你的知识、设备和技能。而成百上千的志愿者也已经排起了长队。这不仅是2002年最重要的科学新闻，也可能是本世纪最重要的科学新闻。
1. 为这个新世界勇敢起来
“种种迹象表明，2002年将是克隆之年，”肯塔基州的生殖专家帕诺斯·扎沃斯大胆地宣称。扎沃斯是在今年五月，在一个调查人类克隆问题的国会小组委员会听证会上做出这一预测的。
当你读到这篇文章时，这个预测可能已经成真。一个克隆人，一个与另一个人几乎完全相同的复制品，可能正在某个子宫里孕育，甚至可能已经出生。扎沃斯本人正公开尝试制造人类克隆体，而且他并非孤军奋战。例如，今年七月，一个名为Clonaid的组织声称，他们有一位代孕母亲在韩国怀着一个克隆体。一位意大利医生也做出了类似的声明。
这些从业者愿意在公众的关注下工作。肯定还有其他研究人员在秘密进行尝试，更有甚者正在克隆并维持人类胚胎，但并未使其足月出生。世界不想要克隆人，但无论被禁止还是被批准，被隐藏还是被宣布，是残缺还是健康，世界都将迎来一个克隆人。“这个精灵已经从瓶子里出来了，”扎沃斯在国会上说，“而且它每时每刻都在变大。”
精灵从玻璃容器中挣脱出来，像一个不受束缚的胎儿一样成长的形象，是一个恰当的比喻。有三个确凿的理由让我们相信，这个精灵并非幻想。
第一个因素是所谓的辅助生殖技术的需求和供应日益增长。美国大约有370家体外受精诊所，在那里卵子和精子在培养皿中结合，然后植入有生育问题的女性体内。为了支持这类服务，存在着人类卵子市场（女性通过一个周期的取卵可获得数千美元报酬）和租用代孕母亲子宫的市场。1999年，约有17万名婴儿是通过体外受精技术诞生的；可能还有约10万个胚胎被冷冻储存。
这项技术的从业者通过强调那些渴望孩子的夫妇的绝望，成功地抵制了政府的监管。但是，体外受精手术的成功远非必然，尤其是当母亲年届三十五岁或以上时，因此克隆父母中的一方可能是他们拥有有血缘关系孩子的最后希望。扎沃斯说他有一个包含5000对夫妇的等待名单，他们愿意冒险一试。这是夸大其词吗？关键在于，任何一家生育诊所都拥有付费客户、生物原材料以及制造克隆体的无监管机会。
第二个因素是学术实验室对克隆技术的理解在加速发展。那些对克隆人类想法感到震惊的胚胎学家，尽管如此，还是利用动物实验完善了这些技术。
自1997年以来，已有七种哺乳动物被克隆：羊、牛、小鼠、山羊、猪，以及就在今年，兔子和猫。虽然多莉羊是第一个由成年哺乳动物细胞创造出来的克隆体，但在此之前的几年，科学家们就已经成功地在胚胎水平上复制了青蛙和牛。最初的克隆方法是胚胎分割，这一过程模仿了自然界产生同卵双胞胎的方式。后来科学家们发现，他们可以将胚胎细胞的细胞核物质（染色体中包含的DNA）转移到一个已经被吸出自身细胞核的卵子中。这有点像把鸡蛋的蛋黄吸出来，然后换上另一只母鸡的不同蛋黄。在诱导和运气的帮助下，这个卵子会发育成一个基因完全相同的胚胎。
细胞核移植的目的不是为了制造动物。这些胚胎并非用于植入子宫，而是作为其他研究的工具。在一些实验室里，目的是追踪新生有机体的发育过程。在另一些情况下，目标是建立一个胚胎干细胞系。
哺乳动物胚胎的奇妙之处在于，当它长到囊胚阶段，约有100到200个细胞时，可以收集一部分细胞并作为干细胞无限期地维持下去。这些细胞反过来有潜力发育成任何组织，这意味着它们最终可能被用来培育，比如说，一颗新的心脏。此外，如果胚胎干细胞是从患者身上克隆出来的，那么他或她就不会对培养出的组织产生免疫排斥问题。2001年，人类胚胎干细胞引发了其自身的政治纷争，当时联邦政府禁止科学家使用公共资金来创建新的干细胞系。
可能性错综复杂。这里要遵循的线索是，细胞核移植技术——这种能在细胞间移动基因并使其在时间上倒退的手段——开启了人类生殖性克隆的倒计时。从胚胎克隆，到成年动物的成年克隆，再到其他物种的突破。即使没有需求，由于科学 relentless 的步伐，下一个也将是人类的复制品。
促成人类克隆的第三个因素——一股比生育诊所和大学实验室更强大的力量——是生物技术产业。工业化农业已经大规模地抓住克隆技术，以培育优良的牲畜品种。农业和制药利益集团正在让动物携带人类基因，并克隆其后代。我们可以预见到克隆的畜群将成为活体工厂：牛和猪将在其乳汁或血液中生产出宝贵的人类蛋白质，以及用于移植的组织和器官。
在家庭方面，宠物狗或猫的死亡将不再那么令人心痛。德克萨斯州的一家公司已经在准备克隆你的宠物猫。尽管这些应用中有些是意义深远的，有些则是自我放纵的，但底线是，生物技术正在建立一个资金雄厚的基础设施，只需稍作调整，就可以制造出一个人。
我们已经深陷“滑坡谬误”之中。这个比喻已经变得如此普遍，以至于它具有双重含义。加州大学洛杉矶分校医学院医学、技术与社会项目主任格雷戈里·斯托克在他的新书《重新设计人类：我们不可避免的遗传未来》中说：“‘滑坡谬误’一次又一次地被用来反对各种创新。但如果生物操控确实是一个滑坡，那么我们现在已经在这条坡上滑行了，不妨享受这段旅程。”斯托克更愿意把它想象成一条湿滑的人行道。“我们更有可能摔一两跤，站起来，拍拍身上的土，然后小心翼翼地继续前行，而不是无法控制地滑入某个深渊。”
通往人类克隆的艰难滑行，将是由于该方法的成功率很低。大多数动物的细胞核移植都不能成功，或者它们产生的胎儿流产率很高，或者它们产下的生物畸形多病。此外，克隆小鼠的基因似乎以独特的模式开启和关闭，与基因供体的模式不匹配。克隆过程既是奇妙的高科技，又是粗糙的碰运气。这就是为什么许多生物学家认为生殖性克隆人类是不道德的。尽管如此，许多医学研究人员坚持认为，人类胚胎克隆应该继续，因为从干细胞中获得的组织可能治疗从糖尿病到帕金森症等多种疾病。如果安全性、健康性和效率能够提高，有些人甚至可能接受完全的克隆。
当然，滑坡的陡峭程度取决于我们对人类生命起点以及对其进行实验的妥当性的看法。这些是社会和伦理价值观，一个民主国家可以将其转化为立法。然而，美国没有反对人类克隆的法律，因为国会尚未就界限应划在哪里达成一致。因此，通往克隆的势头是无法阻挡的。
当我们做好心理准备时，记住以下几点会有所帮助：
1. 克隆人不是怪物。把他或她想象成一个延迟出生的同卵双胞胎，格雷戈里·斯托克建议道。简而言之：克隆是新鲜事物，但我们可以习惯它。“疫苗、抗生素、器官移植和试管婴儿最初都被视为不自然的，”斯托克说。
2. 克隆体并非真正的克隆。基因拷贝并不完全精确，因为一种叫做线粒体DNA的东西，独立于细胞核，仍然留在接受移植的卵子中。克隆体和原体只共享其总DNA的90%，除非在一个不太可能的情况下，即一位母亲用自己的卵子克隆了自己。无论如何，除DNA外的其他因素也会影响生物体。2002年克隆的猫与它的基因亲本颜色就不同。
3. “滑坡谬误”是个用词不当的说法。问题不在于科学中越来越多违背我们价值观的有害发展，而在于对科学及其应用的理解不足。只关注克隆的伦理问题，就是对技术在经济和医疗上的需求视而不见，而这些需求本身也是一种价值观。当我们的全部愿望和需求都明确时，社会就知道事情何时走得太远了。当我们的价值观模糊不清、相互冲突时，我们就活该向人类克隆屈服。—— 杰夫·惠尔赖特
32. 心脏中的自然起搏器？
心跳有问题的患者将来可能只需注射一针基因改造细胞，而不再需要植入起搏器。今年九月，约翰霍普金斯大学的医生们报告说，他们成功地诱导一只豚鼠心脏中的细胞承担起调节心跳的工作。
在健康的心脏中，位于两个关键位置的几千个细胞会触发电脉冲，这些脉冲扩散到其余细胞，指令它们收缩，使心脏跳动。当这些起搏细胞死亡或停止工作时，心脏除非接收到来自起搏器的电击，否则不会跳动。
然而，心脏病专家爱德华多·马尔班和他的同事们意识到，起搏细胞与其他心脏细胞差别不大；它们只是含有更多的钾，从而诱发了电信号。他们推测，如果他们能够改造普通心脏细胞以保留更多的钾，这些细胞或许就能引发心脏收缩。
马尔班和他的同事们知道一种遗传缺陷可以破坏一种负责从细胞中排出钾的通道的构建。于是他们将这种缺陷基因插入一种感冒病毒中，并将其注射到豚鼠的特定心脏细胞中。在大约40%的动物中，该病毒改变了受感染细胞的遗传密码，关闭了钾通道，并将这些细胞转化成了功能正常的起搏器。—— 杰弗里·温特斯
72. 计算你的基因
河豚、水稻、疟原虫恶性疟原虫以及携带它的蚊子，是2002年基因组被测序的生物之一。随着名单的增加，一个悖论出现了：一个生物体拥有的基因数量与其基因组中的碱基对——DNA双螺旋结构中的互补化学单位——数量或其复杂性几乎没有关系，如下所示。例如，水稻可能有多达50,000个基因——与小麦或玉米的基因数量大致相同——但其基因组长度仅为小麦基因组的1/38。同样，河豚约有31,000个基因，可能与人类一样多，但它们被容纳在一个长度仅为人类基因组八分之一的基因组中。没有人知道基因之间那些“垃圾DNA”是做什么用的。河豚的基因组或许能提供一些线索。索尔克研究所的生物学家西德尼·布伦纳（他于2002年获得诺贝尔奖并领导了测序团队）说，他的下一步是将其与人类序列进行比较，以识别出在两个谱系分化后的4.5亿年里变化很小的区域。他说，这些保守的区域显示了哪些遗传区域最为重要。它们是“生命海洋中的恒定之物”。—— 拉比亚·S·图马
13. RNA可用于阻止HIV和脊髓灰质炎病毒的增殖
首先，它们潜入细胞。然后，它们利用细胞的“复印机”来复制它们的遗传物质。这就是病毒的生活方式——而我们在阻止它们方面一直运气不佳。然而，一种遗传机制或许能告诉我们如何中断这种破坏行为。这种机制被称为RNA干扰，它能激发细胞自身的酶，有效地清除病毒繁殖所需的遗传信息。今年七月，加州大学旧金山分校、马萨诸塞大学医学院和麻省理工学院的实验室报告称，他们已经利用RNA干扰技术，在感染了HIV和脊髓灰质炎病毒的细胞中成功阻止了病毒的复制。
关键在于双链RNA，这是一种在健康细胞中通常不会发现的结构。几年前，研究人员发现，将双链RNA放入细胞中会促使细胞产生酶，这些酶会摧毁任何与该双链RNA序列相匹配的单链RNA。为了验证该技术是否可用于中断病毒感染，研究团队将含有病毒病原体遗传序列的双链RNA引入到感染了该病原体的细胞中。结果正如他们所希望的：细胞启动了其RNA干扰机制，并立即摧毁了病原体的RNA，这基本上中止了感染。
细胞为何会被激发去摧毁RNA的原因尚不清楚，而且在将该技术应用于人体测试之前，还需要进行更多的工作。加州大学旧金山分校团队的病毒学家劳尔·安迪诺警告说，他们最近的实验“只是冰山一角。目前，我们只看到了最初几个能显示出一些效果的案例。但这个系统的存在表明，如果我们能更多地了解它的工作原理，我们或许能找到利用它为我们造福的方法。”—— 拉比亚·S·图马
64. “垃圾”DNA有其作用
我们的DNA看起来像一个囤积者的壁橱。如果将一个人类细胞的DNA链拉直并连接起来，其长度将达到约五英尺，但其中包含基因的部分还不到六英寸。其余部分由重复DNA片段和长期以来被认为是“垃圾”的非编码物质组成。但现在，随着人类、小鼠和河豚三种脊椎动物的基因组被测序，遗传学家们正在重新审视他们的评价。
“进化的基本规则之一是，有功能的物质往往会随着时间的推移而被保留下来，”加州劳伦斯伯克利国家实验室的遗传学家爱德华·鲁宾说。事实证明，在小鼠和人类的基因组中，有相当数量的垃圾DNA被保留了下来。
我们的垃圾DNA的功能仍然是个谜。八月份，费城威斯塔研究所由生物化学家拉明·谢赫哈塔尔领导的一个团队报告说，一个负责在细胞分裂前将每条染色体的两个拷贝捆绑在一起的蛋白质复合物，会与人类基因组中的一个重复元件结合，这提供了一条线索。
鲁宾说：“比较基因组学让我们能够从这些垃圾中挑出珍宝。我们只是还不确定这些珍宝有什么用。”—— 拉比亚·S·图马
37. 猫被复制
今年二月，德克萨斯A&M大学的科学家们报告了第一只宠物克隆的诞生：一只名为CC的灰色虎斑猫。
研究人员与一家名为“基因储蓄与克隆”的生物技术公司合作创造了CC，该公司计划在一年内向宠物主人提供克隆服务。公司发言人本·卡尔森说，CC出生后，公司接到了数百个电话，有支持的也有反对的。“许多对克隆感到担忧的人认为，克隆宠物实际上是走向克隆人类的最滑坡的一步。”
经过多次尝试，CC是通过将一只三花猫细胞的细胞核诱导进入一个去核卵细胞而创造出来的；一道电火花促使这个混合体分裂，然后将由此产生的胚胎移植到代孕母亲体内。该团队进行了188次细胞核移植，产生了87个克隆胚胎。其中八个胚胎被植入代孕母亲体内，一个成功活产。该团队也曾尝试克隆狗，但犬类的生殖生理学已被证明相当复杂。
CC的外貌表明，克隆体并非精确的复制品。CC长着灰色的皮毛，甚至看起来不像捐赠其基因的三花猫。毛色是由一个尚不完全清楚的过程决定的，该过程会随机地使发育中胚胎细胞中的某些基因失活。基因失活过程被认为是包括人类在内的所有哺乳动物共有的一种现象。
“基因储蓄与克隆”公司警告说，宠物主人的期望可能超出了克隆技术所能提供的。卡尔森说：“我们已经煞费苦心地强调，克隆体是一个全新的动物，没有任何旧动物的记忆。它不会是‘毛毛’的转世。”—— 弗朗西斯科·菲翁代拉
25. 辐射损伤持续数代
英国莱斯特大学的遗传学家尤里·杜布罗瓦说，即使是短暂暴露于核电站或核弹试验释放的高强度辐射，也会对后代几代的DNA造成紊乱。
杜布罗瓦和他的同事们让雄性小鼠接受一次短暂的辐射脉冲，其剂量至少是普通医疗X射线的20倍，然后让它们与未受辐射的雌性小鼠交配。接着，他们让第一代后代与健康的动物交配。当他们检查后代卵子或精子中的突变时，他们发现与对照组相比，突变增加了三到六倍。当团队让孙代与健康的动物交配时，它们的后代仍然比对照组多携带三到六倍的DNA损伤。
由于这些突变是在基因组中被称为“垃圾DNA”的、人们知之甚少的部分检测到的，所以没有人确切知道其影响可能是什么。这些动物看起来健康且具有生育能力，但突变持续三代的事实意味着辐射从根本上改变了基因组。
如果同样的情况发生在人类身上，像切尔诺贝利事故、地面原子弹试验以及广岛和长崎原子弹爆炸的全部影响，可能要等上几代人才能知晓。杜布罗瓦的团队不仅在受切尔诺贝利核泄漏影响的人群中发现了较高的突变率，还在哈萨克斯坦一个处于苏联原子弹试验下风向的人群中发现了同样的情况。此外，1990年的一项研究发现，在英国西坎布里亚郡，父亲曾在核电站工作中暴露于辐射的儿童，患白血病和淋巴瘤的风险更高。—— 拉比亚·S·图马
• 15. 脊髓灰质炎病毒可以从零开始制造
现在，脊髓灰质炎几乎已从地球上被消灭，但纽约州立大学石溪分校的一个团队证明，这种病毒可以很容易地在实验室里从零开始组装，这引发了人们对生物恐怖主义可能性的担忧。
任何人都可以在互联网上找到脊髓灰质炎病毒基因组的序列——仅有7500个核苷酸。微生物学家兼化学家埃克德·维默利用这些信息，拼接了100多个可以从定制DNA公司轻易购买到的小DNA片段。在连接片段时，维默做了一些微小的改动，以将他制造的病毒与真正的病毒区分开来。“我们改变了基因组，以避免最后挠头说，‘我们到底是合成了这个病毒，还是实验室污染了？’”
维默最终还是挠了头，因为这些遗传标记带来了意想不到的后果。虽然这种人造病毒在组织培养中茁壮成长，但当它被注射到小鼠大脑中时，其表现不如天然存在的脊髓灰质炎病毒。“这些小鼠经过基因改造，对脊髓灰质炎易感，”维默说，“但我们需要多1万倍的病毒才能杀死一只小鼠。”
国防部资助了这项实验，以展示生物技术可能被滥用的情况，但维默对自己引起的轰动感到惊讶。他连续三周从早到晚接受采访，并回应其他科学家的评论。“一些同事说这是一个不值得做的简单实验，并称其为一次作秀——一次不那么便宜的作秀。”其他人则认为他在为恐怖分子提供蓝图。维默同意他已经表明其他人可以制造自己的脊髓灰质炎病毒。但是，他说，“这不是你可以在地下室里炮制出来的东西。一个训练有素的病毒实验室可以做到，但这需要一些时间。事实上，这就是一些人所说的警钟。”
目前来看，组装像天花这样更令人担忧的病毒的基因组可能是不可能的。脊髓灰质炎是一种小而简单的病毒；其他病毒则更为复杂。尽管如此，“技术正以惊人的速度发展，”维默说。“在20到30年内，这可能会成为可能。”—— 迈克尔·艾布拉姆斯
50. 法国克隆四只兔子
兔子比实验室大鼠或小鼠更接近人类，这解释了为何法国国家农业研究院（位于茹伊昂若萨）的发育生物学家让-保罗·雷纳德花了近三年的时间来研究如何克隆它们。今年三月，他和他的团队报告称，他们在2001年成功克隆了四只健康的兔子。由于许多兔子的基因与其人类对应基因相似，因此操纵兔子身上的疾病基因，比如导致囊性纤维化的基因，可能让研究人员得以追踪疾病的发作过程，并更好地理解其中出错的环节。克隆使得生产基因定制生物变得更容易，因为DNA的改变只被引入到一个细胞中——即被克隆的细胞。克隆的转基因兔子还可以在其乳汁中生产药物或人类激素。
雷纳德说，密切关注特定物种生殖生物学的细节是值得的。对克隆过程中的步骤进行微调，可能会在其他难以克隆的动物（如大鼠和猴子）身上取得成功。—— 拉比亚·S·图马
94. 在牛体内发现第22种新氨基酸
大多数细胞使用20种不同的氨基酸来构建蛋白质，但有些细胞则有创新的天赋。第21种氨基酸是在20世纪70年代中期发现的，而现在，第22种氨基酸在一种生活在牛胃里的产甲烷微生物中被发现。这两种特立独行的氨基酸都涉及对遗传密码的替代解读。
在大多数细胞中，尿嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤这三碱基序列是一个终止信号，它会关闭蛋白质的生产。但是，哥伦布市俄亥俄州立大学的微生物学家乔·克日茨基和他的同事们注意到，巴氏甲烷八叠球菌正在利用这个终止信号来制造一种类似赖氨酸的氨基酸。然后克日茨基回忆起，第21种氨基酸——硒代半胱氨酸——也是由一个终止信号编码的。X射线晶体学证实，他发现了一种新的氨基酸，他将其命名为吡咯赖氨酸。
到目前为止，吡咯赖氨酸仅在巴氏甲烷八叠球菌和另一种细菌中被检测到，但克日茨基预计它将在许多不同物种中被发现。—— 拉比亚·S·图马
36. 换一颗（猪）心
今年一月，帮助克隆多莉羊的团队揭示了又一个对自然的扭曲：五只经过基因改造的克隆猪。PPL Therapeutics公司正押注于猪的心脏和其他器官可以移植到人类身上。大约在同一时间，密苏里大学的另一个小组也报告了类似的微型猪克隆。
每天约有16名美国人在等待移植捐赠者时死亡。科学家认为，猪是异种移植最有可能的候选者，因为它们的器官在生物学上与人类相似。最大的障碍一直是人类免疫系统的排斥反应。
在新的克隆猪仔中，一个编码细胞表面糖分的基因被关闭了。“阻断这种糖的产生一直是异种移植的圣杯，因为当猪的器官或细胞被植入人类或灵长类动物体内时，该分子会在最初的两三分钟内引起超急性排斥反应，”PPL Therapeutics公司的发言人大卫·阿亚雷斯说。
然而，敲除一个基因并不意味着身体就会接受一个新的器官。“我们需要有针对T细胞介导的排斥，即慢性排斥的策略，”阿亚雷斯说，这种排斥通常发生在移植后的几天内。这将涉及到将人类基因添加到猪克隆的DNA中，使其器官对人类免疫系统来说看起来更“熟悉”。研究人员还必须担心可能随器官一同移植到人类体内的猪病毒。PPL公司计划在未来6到12个月内开始在灵长类动物身上进行试验。—— 弗朗西斯科·菲翁代拉
17. 因男孩患上癌症，基因疗法被叫停
2000年4月，巴黎内克尔医院的儿科免疫学家阿兰·费希尔宣布，他和他的团队成功地为三名患有罕见遗传病的男婴植入了一个能恢复正常免疫功能的基因。这种名为X连锁重症联合免疫缺陷病的疾病，会使一种关键的免疫细胞瘫痪，并导致致命的感染。然而在2002年8月，其中一名接受治疗的男孩出现了一种类似白血病的病症。同年9月，该试验以及在美国进行的另外三项针对相关免疫缺陷的临床试验被暂停。随后的测试显示，用于将修正基因导入骨髓造血细胞DNA的逆转录病毒，嵌入了一个调节T细胞的基因内部或附近，可能促使了这些细胞的失控生长。
该男孩接受了化疗，据报道反应良好。除了基因疗法之外的其他因素——如男孩家族中的癌症史以及最近感染的水痘——也可能促成了该病症的发生。尽管如此，这一结果再次引发了对基因疗法临床试验监管的担忧。在10月中旬开会后，美国食品药品监督管理局（FDA）的顾问委员会建议恢复美国的试验，并告知患者逆转录病毒已在一个孩子身上诱发了癌症。该机构还要求试验发起方将这一不良结果告知任何接受过类似治疗的患者。
“我们一直知道这是一种理论上的风险，”洛杉矶儿童医院的儿科免疫学家唐纳德·科恩说。他领导着美国四项针对重症联合免疫缺陷病的临床试验之一。“我们不知道的是，在接受这种疗法的患者中，我们会看到多高的发生频率。”法国试验中的那个男孩“是试验中10人之一。其他8人情况良好——至少和目前接受其他治疗的患者一样好。”影响法国男孩的这种疾病只能通过骨髓移植来治疗，而合适的捐赠者往往很难找到。科恩正在研究的疾病可以通过每年花费约30万美元的药物来治疗。
近80项临床试验试图纠正导致疾病的缺陷基因，但只有针对遗传性免疫缺陷疾病的治疗显示出了一些成功。鉴于法国的报告，科恩的团队正在修改他们试验的知情同意书，以便家庭在参与前就知道可能出现不良反应。他们还在开发检测DNA中该问题的分析方法。“我们尚不清楚这种治疗的风险和益处，”科恩说。“了解的唯一方法是谨慎地在其他患者身上继续进行。”—— 莎拉·理查森
35. 研究人员创造出能产生人类抗体的转基因牛
一头牛能把你从肝炎、西尼罗河病毒或抗生素耐药菌中拯救出来吗？这三种感染都可以通过给患者输注含有疾病幸存者抗体的血浆来治疗。每年有成千上万的患者因自身免疫性疾病、肝炎和破伤风等疾病接受抗体治疗。但抗体稀缺，且存在被未知病原体污染的风险。因此，位于南达科他州苏福尔斯的Hematech公司的研究人员，在麒麟啤酒公司制药部门的资助下，正试图将动物变成抗体工厂。今年八月，他们报告了四只克隆牛犊的诞生，这些牛犊在基因上具备了产生人类抗体的能力。
第一步是将一个含有人类抗体基因的人工染色体插入牛细胞的细胞核中。然后，他们或多或少地使用了创造克隆羊多莉的相同技术。该团队的负责人詹姆斯·罗布尔说，在细胞被克隆前加入遗传物质，比试图将这些物质放入已经受精的卵子中要容易。现在的问题是完善克隆程序，使其不再需要数百次尝试才能产下少数后代。尽管如此，罗布尔认为这个程序将带来巨大的回报。“对于牛，我们可以用丙型肝炎、埃博拉疫苗或任何你想要的病毒来为它们免疫，并能够产生高滴度的抗体反应，”他说。这些抗体随后可以从牛奶或血液中收集。
到目前为止，罗布尔已经有二十多头能产生人类抗体的转基因克隆牛犊。他说，下一步是敲除牛自身的抗体基因，这样它们就只会产生人类抗体。然后研究人员必须确保这些抗体不含病毒。罗布尔认为，来自牛的抗体大约两年内就可以投入使用。—— 拉比亚·S·图马
73. 基因组测序设定优先顺序
随着人类基因组测序工作接近完成，美国国家人类基因组研究所今年必须决定，还有哪些生物值得动用纳税人的钱来进行测序。在两轮评审中，该小组审议了25份简报，每一份都论证了特定生物的价值。到了秋季，理事会已将除两种外的所有生物都列为最高优先级。获胜者包括：
• 鸡：不仅对农业研究重要，也是胚胎发育的常见模型 • 黑猩猩：与人类的亲缘关系密切，可以为疾病和认知研究提供见解 • 牛：用于农业发展 • 狗：一个成熟的医学模型 • 十五种真菌：可用于基础生物学、进化研究和医疗 • 蜜蜂：用于研究本能的社会行为和农业研究 • 海胆：一种发育生物学模型
黏着扁盘虫，一种在进化树上介于真菌和高等动物之间的物种群成员，以及常用于医学研究的恒河猴，被赋予了较低的优先级。
最具争议的决定是给予黑猩猩比恒河猴更高的优先级。尽管黑猩猩与我们共享至少95%的DNA——使其成为我们最亲近的亲属——但它在医学研究中的使用远不及恒河猴，后者已是数千项行为和医学研究的对象。
高优先级排名并不能保证很快就能进行测序。只有当关于人类、小鼠和大鼠的主要项目完成后，三个主要的政府资助的测序中心才会承接新项目。—— 拉比亚·S·图-马
