作为一种治疗艾滋病、癌症和遗传性疾病的实验性疗法，基因疗法——用功能正常的拷贝替换缺陷基因，或添加使细胞更擅长对抗疾病的基因——正变得越来越流行。 随着数亿美元的资金投入和106项临床试验的批准，基因疗法乍一看似乎是医学领域最有希望的领域之一。
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事实上，1995年有三项备受瞩目的试验取得了令人鼓舞的结果，试验对象是患有一种严重联合免疫缺陷症（SCID）的儿童。 这些儿童缺乏一种保护T细胞免受体内毒素侵害的酶，即ADA。 在这三项试验中——分别在国立卫生研究院、洛杉矶儿童医院和意大利米兰的H. S. Raffaele科学研究所进行——一种病毒携带健康的ADA酶基因进入从儿童身上提取的血细胞，然后将血细胞返回体内。 负责这些试验的研究人员去年报告说，在所有儿童中，许多T细胞携带了健康的基因，并且所有儿童的健康状况良好。 但这种良好的健康状况并不能明确地与基因疗法联系起来； 出于伦理原因，这些儿童仍然接受了针对ADA缺乏症的旧治疗方法，即定期注射合成酶的制剂。 在其他试验中，也没有明确的证据表明基因疗法有效。
问题的一部分可能在于基因递送方法。 106项临床试验中有92项使用了残疾病毒将基因传递到细胞中，虽然这种方法似乎在SCID试验中有效，但在其他情况下，病毒却造成了麻烦。 一些病毒引发炎症和免疫反应，破坏了病毒和其传递基因的细胞； 一些病毒威胁要损害细胞染色体的部分。
因此，即使一些研究人员正在积极推进临床试验，其他研究人员也在努力完善更好的基因疗法方法。 以下是目前正在研究的三种想法。
