更谨慎的病毒

大多数基因治疗试验使用病毒将基因传递到患者的细胞中，而这些病毒中的大多数是逆转录病毒，它们能够整齐地将它们的基因——以及它们携带的人类基因——嵌入到细胞的染色体中。尽管这些病毒已被钝化，使其无法繁殖，但它们仍然可能引起问题。分子遗传学家加州大学尔湾分校的苏珊·桑德迈耶解释说，逆转录病毒是放荡不羁的。它们可以插入到基因的中间，破坏蛋白质的结构序列。为了寻找更安全的逆转录病毒，桑德迈耶和她的同事正在研究逆转录转座子：细胞自身DNA的片段，像逆转录病毒一样，可以复制并将自身插入到细胞基因组的其他位置。研究人员发现，一种名为Ty3的酵母逆转录转座子尤其谨慎：它总是将自身插入到安全的位置，即基因外部而不是内部，并且仅靠近酵母细胞拥有多个副本的基因。桑德迈耶说，有可能赋予逆转录病毒这种选择性，该病毒被用于将健康的基因传递到患者的细胞中。一种方法可能是将Ty3编码的蛋白质插入到病毒中，研究人员发现这些蛋白质对于引导Ty3自身到达正确的位置至关重要。