肝芽救援
大约有16,000名患病的美国人正在等待肝移植。但由于可用肝脏短缺，2013年进行的移植手术可能不足7,000例。在日本，情况更糟，需要新肝脏的人数是能够提供肝脏的死者捐献者数量的10倍。
这种差距促使日本横滨市立大学再生医学系的干细胞生物学家竹部贵典（Takanori Takebe）及其同事寻找替代解决方案。今年，他们成功地利用从人体皮肤中提取并被重编程至胚胎状态的干细胞，培育出了迷你肝脏，或称为肝芽。（胚胎干细胞之所以值得注意，是因为它们可以分化成体内几乎任何类型的细胞。）
当与另外两种细胞混合时，这些人工制造的原始肝细胞会自组织形成三维结构，并具备血管。事实上，竹部团队重现了人体胚胎开始形成功能性肝脏的过程。
将这些约5毫米长的肝芽移植到小鼠体内后，它们表现出了许多成熟肝脏的功能，例如代谢糖类和药物。当科学家禁用小鼠自身的肝脏后，这些肝芽使小鼠存活了两个月。竹部表示，肝衰竭的患者需要输注“数万个”肝芽。
在能够从每位患者的皮肤中培育肝芽之前，受体仍需依靠免疫抑制药物来避免排斥反应，正如接受整个器官移植一样。十年或更短时间内，可能就有替代肝芽可供人类患者使用。——Jeff Wheelwright
培育脑类器官
科学家尚不能培育人体大脑的备用器官来修复神经损伤或缺陷，但他们最近已利用干细胞创造了脑类器官，即模仿大脑某些区域的细胞结构。由奥地利分子生物技术研究所神经科学家Jürgen Knoblich领导的团队开发了这些类器官，以帮助他们模拟疾病。
两种类型的干细胞被用于生产迷你大脑：胚胎干细胞和已被重编程至起始状态的成年干细胞。这些细胞被放入特殊培养基中，然后悬浮在凝胶中并用营养物质刺激，所有这些都是为了将它们转化为皮质中的神经元。
据Knoblich称，这些神经元实际上是“自组织的”，并在几周后形成了直径约十分之一英寸的三维结构。
Knoblich说：“如果你拉远看整体，它不是一个大脑。但我们的培养物包含具有相互功能关系的各个大脑区域。”除了背侧皮质，研究人员还能够生长出腹侧前脑（产生与皮质相连的神经元）和脉络丛（产生脑脊液）等区域。
在他们最令人印象深刻的实验中，科学家们从一名患有小头畸形症的患者的皮肤细胞中提取了类器官。这种遗传疾病会导致大脑尺寸严重缩小。小头畸形类器官比从健康人那里生长出的类器官要小，这显然是因为患者的干细胞过早分裂并耗尽了。
Knoblich说：“我们的类器官在模拟大脑发育和研究任何导致发育缺陷的因素方面都很有用。”例如，通过从精神分裂症患者那里获取神经干细胞，研究人员可能可以回溯时间，追踪类器官中病症的发生。了解精神分裂症是如何开始的，或许有助于预防它。——Jeff Wheelwright
由卵子制造的人类干细胞
1996年，生物学家首次将哺乳动物的皮肤细胞与卵细胞融合，克隆出了多莉羊。这标志着以同样方式制造人类胚胎的竞赛的开始。这种方法称为体细胞核移植（SCNT），它用皮肤细胞核的遗传物质替换卵细胞核中的DNA，然后欺骗卵细胞开始分裂，就像它已被精子受精一样。
结果是：一个与皮肤细胞捐献者几乎完美的基因复制品。在人类身上，SCNT的目标是“非生殖性克隆”——制造胚胎，然后从胚胎中取出干细胞并培养它们，以生长成能够治愈疾病、替换器官和修复损伤的组织。
但事实证明，在人类身上让卵细胞像胚胎一样工作比在绵羊身上困难得多。直到2013年，俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov才通过对1000多只恒河猴卵的实验进行仔细调整和微调，最终在人类身上成功实现了SCNT。他的最终方案需要几十个步骤。
他说：“这是一个非常复杂的过程。”Mitalipov的秘诀包括：通过用咖啡因引发重编程活性，并精确剂量地施用能够缠绕和解开DNA螺旋结构的化学物质，以及施加温和的电击来促使卵细胞开始分裂。（这样产生的胚胎不会发育成胎儿。）
现在也有其他制造干细胞的方法，但通过SCNT制造的干细胞具有独特的价值，因为它们是捐献皮肤细胞的活体个体的基因复制品（其他方法要么使用外源细胞，要么涉及基因重编程）。因此，用它们制造的替代组织不应触发许多移植手术失败的免疫系统排斥反应。
制造特定用途的组织可能还需要很长时间，因为找出将细胞转化为功能性骨骼、心脏或脊髓的确切配方需要时间。但Mitalipov的成功在近期也具有重要意义，它为研究人员提供了一种新工具来理解干细胞生长、分裂和分化的所有细节，加州大学圣地亚哥分校干细胞项目主任Larry Goldstein说道：“这是了不起的科学。”——Kat McGowan
[本文最初刊载于纸质版，题为“干细胞的未来”。]
