尽管每年都会发现数十种基因及其导致疾病的缺陷，但基因疗法仍然很少见。最大的问题是如何将完整的基因递送到需要它的人体中。病毒是一种载体，但它们通常无法携带长的人类基因，即使它们能携带，基因产生的蛋白质水平也不总是恒定的。去年春天，俄亥俄州的研究人员宣布创造了一种有前景的新基因载体：一种人类人工染色体（hac），它的行为与天然染色体一样。它在每次细胞分裂时都会被复制并传递下去——这正是它在体内生存并长期缓解遗传疾病所必需的能力。
染色体不仅仅是 DNA；DNA 被包裹在称为组蛋白的球形蛋白质周围。研究人员已经在酵母中创造了人工染色体，但那些在人体细胞中无法繁殖，部分原因是酵母组蛋白与人类组蛋白不同。由亨廷顿·威拉德（Huntington Willard）领导的凯斯西储大学医学院团队通过将裸露的 DNA 提供给培养的人体细胞，让它们提供自己的组蛋白，从而避免了这个问题。
但研究人员不能只使用任何 DNA。人类染色体上有三个关键的 DNA 片段，没有它们，染色体就无法正常复制。第一个是复制起点，DNA 的两个螺旋链在此解开以便复制。第二个片段是端粒，它是一种保护帽，可以防止染色体在每次细胞分裂时末端缩短。第三个片段是着丝粒，这是复制后连接每条染色体两条相同副本的小结，确保每个子细胞在细胞分裂时都能获得一个副本。
端粒和着丝粒都由单个短 DNA 片段的多次重复组成。威拉德的团队知道端粒的重复次数，并设法合成了足够长的序列。在着丝粒方面，他们不得不猜测，将许多短 DNA 片段首尾相连，希望链足够长。为了制造复制起点，其序列未知，研究人员再次猜测，使用了他们怀疑包含正确序列的人类 DNA 片段。最后，他们将这三个关键 DNA 元素的混合物放入人体细胞中。
他们有根据的猜测被证明是幸运的：用显微镜观察这些细胞显示出一个稳定但微小的人工染色体，大小约为天然人类染色体的五分之一到十分之一。然而，这比任何病毒基因组都要长得多，足以携带完整的人类基因以及调节蛋白质产生量的周围序列。而且，由于人工染色体仅携带人类 DNA，因此它引发患者免疫反应的可能性远小于病毒。另一方面，病毒可以轻易地进入患者组织，而人工染色体只能放入可以从体内取出并重新引入的细胞中——例如血细胞。威拉德说：“我不想过早判断它会有什么用或没用，但我认为血类疾病——例如镰状细胞贫血和血友病——是目前最明显的需要解决的问题。”
