（图片来源：Victoria Shapiro/Shutterstock） 一项已有十年历史的技术，允许研究人员控制实验动物的大脑功能，有望部分恢复盲人的视力。在一家名为RetroSense Therapeutics的初创公司（位于密歇根州安娜堡）赞助的一项试验中，医生将一种携带光敏藻类 DNA 的无害病毒注入 15 名视网膜色素变性患者的眼睛。这项实验性手术代表着光遗传学首次在人体上进行试验，光遗传学是一种通过基因改造神经元使其对光敏感的技术。来自西南视网膜基金会的医生将进行手术，并尝试将感光细胞的工作职责转移到眼球的其他细胞上，以恢复视力。
赋予细胞新的使命
在我们的大脑构建出我们世界的视觉图像之前，眼睛中的一连串细胞必须将光转化为电信号，然后在脑中进行处理。视网膜中的感光细胞是这个链条中的第一个环节，它们对光子（可见光的基本粒子）有反应。视网膜色素变性会导致这些细胞退化，患有这种疾病的患者会失去周边和夜间视力，并最终失明。该计划旨在绕过这些损坏的感光细胞，让神经节细胞（从视网膜向大脑传递信号的细胞）对光敏感。医生将注射一种携带 DNA 指令的病毒，这些指令会诱导神经节细胞产生一种称为通道视紫红质的光敏蛋白——这与藻类用来探测光子的蛋白质相同。十年来，神经科学研究人员一直使用这种方法来改变实验动物的大脑细胞，以便通过光来激活或关闭神经通路。通常，研究人员通过植入光纤电缆，将光照射到大脑的期望位置来控制神经行为。在眼部测试光遗传疗法是理想的首次人体试验，因为它不需要植入物或复杂的手术。“你真正需要做的就是注射某种载体，将这些光敏分子输送到眼睛里，”美国国家眼科研究所视网膜神经科学项目主任 Thomas Greenwell 说。
对人类有效吗？
此前在小鼠和猴子身上使用光遗传学恢复视力的尝试均取得了成功。然而，西南视网膜基金会琼斯黄斑功能实验室主任 Yi-Zhong Wang 提醒人们不要过早乐观，直到试验结果出来。“这里特别的挑战在于，要看动物模型如何转化为人类模型，”Wang 说。“我能说的最好就是，这是一个非常令人兴奋的试验，但结果仍然未知。” Wang 表示，一个可能的问题是，当光敏神经节细胞开始放电时，大脑可能无法识别这些信号。这些细胞将被赋予一项完全不同的任务，它们是否能胜任尚不清楚。另一个潜在的缺点是，通道视紫红质蛋白只对强光和单色光（蓝色）有反应。光也需要相当明亮才能激活光敏分子。这两个因素都可能限制试验患者最终看到的范围。“期望值可能很低。一个人可能只能看到光暗，或者黑白斑点，”Greenwell 说。“这仍然是早期阶段。”
干细胞和人造电路
研究人员已经在使用连接到眼部神经元以恢复视力的人工电路方面取得了有限的成功。其中一种设备，Argus II，使用摄像头传输数据到电极，电极将信息转换为电脉冲发送到大脑。在德国开发的一种设备，用光电二极管取代了摄像头，与神经元进行通信。干细胞是另一种有前途的治疗失明的方法。研究人员正在试验如何利用患者自身的干细胞来修复眼部受损细胞，或者至少阻止退化过程。Greenwell 说，确保干细胞能正确地整合到眼部是这种方法的一个挑战。
