尽管基因编辑在治疗疾病方面前景广阔,但改变基因可能存在风险并带来伦理挑战。因此,来自加州大学圣地亚哥分校和加州大学伯克利分校的研究人员转而专注于使用名为 CRISPR-Cas9 的编辑技术来操纵这些基因的产物。
广告
回到高中生物课:您可能还记得,双链 DNA 产生单链 RNA,而 RNA 产生蛋白质。编辑 DNA 会永久改变蛋白质。但编辑 RNA 则保持遗传机制不变,同时可以操纵蛋白质,从而调节基因表达水平。从理论上讲,RNA 编辑是可逆的,并且由于它不会改变基因组,因此不会遗传给后代。
UCSD 细胞和分子医学教授 Yeo 领导了这项研究,并证明他可以在活细胞中靶向 RNA,这是朝着治疗肌营养不良症和神经退行性疾病等疾病迈出的第一步。(同年晚些时候,一个位于波士顿的团队使用不同的 Cas 蛋白在细菌中靶向 RNA。)
Yeo 在 Cell 上发表的 3 月份的论文中表示:“我们必须证明 [RNA 靶向] 在活细胞中是可行的。” “现在,我们正在尝试许多不同的方法来改进它。”















